CRISPR Therapeutics股票现在可以购买吗

乍一看，鉴于当前股市的不确定状态，CRISPR Therapeutics(CRSP9.16%)等股票似乎是目前应该避免的股票。毕竟，这家生物技术公司目前在市场上没有产品，而且仍然非常无利可图。随着投资者最近远离投机性股票，即使在过去一年下跌超过 50% 之后，CRISPR 仍可能看到黑暗的日子。

话虽如此，我们有充分的理由重新审视这家生物技术公司。让我们考虑一下为什么现在投资 CRISPR Therapeutics 可能不是一个糟糕的主意。

这种生物技术有很多值得欢呼的地方

临床阶段的生物技术肯定面临很多风险。临床试验的不确定性和潜在的监管挫折使该行业相对波动。但有些事情投资者可以寻找知道他们不只是在与任何普通的临床阶段生物技术公司打交道。积极的迹象包括与大型生物技术公司的合作、一个(或多个)非常有前途的管道计划以及手头有大量现金。

CRISPR Therapeutics 拥有这三个方面。该公司已与Vertex Pharmaceuticals合作开发 CTX001，这是一种潜在的基因编辑疗法，用于治疗两种罕见的血液相关疾病，称为镰状细胞病 (SCD) 和输血依赖性β-地中海贫血 (TDT)。对于这两种疾病，安全有效的治疗选择很少。这些都是比较少见的疾病。Vertex Pharmaceuticals 估计美国和欧洲有 150,000 名 TDT 或 SCD 患者。

然而，基因疗法并不便宜。一种 TDT 基因编辑治疗药物在欧洲被批准并以 Zynteglo 的名义上市，售价为 158 万欧元(173 万美元)。Zynteglo 从此退出了欧洲市场。CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 计划在 2022 年底之前提交 CTX001 的监管申请。该疗法在临床试验中的表现如何?到目前为止，一切都很好。

这里只是一个例子。SCD 患者通常会遭受称为血管闭塞性危象 (VOC) 的疾病的痛苦副作用。这些事件的频率因一名患者而异，但对 7 名接受 CTX001 治疗的 SCD 患者的数据显示，他们在治疗前每年经历 2.5 至 9.5 次 VOC。

所有这些患者在接受 CTX001 治疗后均无 VOCs，随访时间约为 5 个月至 22.4 个月。

CTX001 在通常需要定期输血的 TDT 患者中也表现良好。在接受基因编辑疗法治疗的 15 名 TDT 患者中，所有患者在治疗后均不依赖输血，随访时间为 2.4 个月至 25.2 个月。在接受治疗之前，这些患者平均每年需要输血 20.5 次低端和 61 次高端输血。

尽管仍有临床和监管方面的障碍需要克服，但 CTX001 看起来非常有希望，尤其是在该公司首席执行官 Sam Kulkarni最近发表评论之后。如果它进入市场，考虑到它为患者提供的价值，它每年的销售额可能超过 10 亿：对其他慢性疾病的一次性治疗。CRISPR Therapeutics 向 Vertex Pharmaceuticals 收取与他们对 CTX001 的安排有关的付款。

该公司第四季度末的现金和现金等价物为 24 亿美元，而 2020 年底为 17 亿美元。对于临床阶段的生物技术公司来说，这是一笔可观的资金。

有希望但有风险

CRISPR Therapeutics 确实有其他几个管道项目，包括三个潜在的癌症疗法，称为 CTX110、CTX120 和 CTX130。如果 CTX001 获得批准，该公司将获得另一笔现金意外之财，这将有助于推动这些(和其他)候选人。当然，这些都不能保证。CTX001 可能无法给健康行业监管机构留下深刻印象。或者由于申请中的某些缺陷，其批准可能会被延迟。

CTX001 仍有很多事情可能出错，这双重适用于 CRISPR Therapeutics 的其他候选人，所有这些在监管提交之前还有更长的路要走。这就是为什么投资者在这里应该谨慎行事。是的，CRISPR Therapeutics 拥有爆炸性的上涨潜力，但它也伴随着相当大的风险，超出了许多投资者的承受能力。

对于那些对风险和波动感到满意的人，最好在这种生物技术股票中建立一个小头寸，并随着它赢得额外的临床和监管胜利而逐步增加更多头寸。另一方面，规避风险的投资者可能希望将目光投向别处。