这就是ProQR股票周四飙升的原因
来源： 2021-09-10 11:35:02
ProQR公司(纳斯达克股票代码：PRQR)，临床阶段的生物制药公司，周四早盘飙升28%，宣布一项新的合作协议后，与礼来公司(NYSE：LLY)。交易的兴奋在下午消退，该股收盘上涨 12.5%。
礼来同意向 ProQR 支付高达 13 亿美元的资金，用于开发针对多达五个单独治疗靶点的 RNA 编辑药物。这笔交易只需要 5000 万美元的预付款和大约 12.5 亿美元的潜在里程碑付款。
具体来说，礼来对 ProQR 的 RNA 编辑平台很感兴趣。ProQR 将产生与一种叫做 ADAR 的酶结合的 RNA 链。这是一种天然存在的酶，可以在特定位点敲除腺苷并用肌苷替代，肌苷是一种被识别为鸟苷的核苷。
理论上，RNA 编辑提供了基因治疗的许多好处，但没有编辑患者 DNA 带来的长期不确定性。在生物技术投资者对礼来未来的里程碑付款和特许权使用费感到兴奋之前，重要的是要意识到 ProQR 自 2014 年以来一直在开发 RNA 反义药物，这些药物可以招募人体自身的 ADAR 进行 RNA 编辑。
该公司的临床后期管道中缺乏 RNA 编辑药物可能是由于缺乏资源，很快就会通过与礼来的新合作来弥补。在等待新合作伙伴在 RNA 编辑方面取得进展的同时，我们将看到来自 ProQR 的主要候选人 sepofarsen 正在进行的关键试验的顶线数据。在 2022 年上半年，ProQR 预计将公布结果，让我们知道它是否可以治疗 LCA10，这是一种罕见的失明遗传原因。
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