基石药业泰吉华上市背后：肿瘤精准治疗已成趋势，如何纳入医保是关键

原标题：基石药业泰吉华上市背后：肿瘤精准治疗已成趋势，如何纳入医保是关键 来源：财联社

“我们也没有想到获批这么迅速。从我们和国外签合同到递交新药上市申请（NDA），再到批下来只用了不到3年的时间。”5月22日，基石药业首席医学官杨建新在首届肿瘤精准治疗论坛暨泰吉华中国上市会上表示，肿瘤创新药获批速度之迅速超出了公司的预期。

3月31日，基石药业对外宣布国家药监急已批准其胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰吉华（阿伐替尼）的新药上市申请，泰吉华是中国首个获批也是全球首款针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。

《科创板日报》记者还了解到，就在本月初，在获批仅一个月左右时间，泰吉华就已经在北京大学肿瘤医院、北京大学人民医院、上海交通大学医学院附属仁济医院等近三十家医院同步开出首批处方单，并正式面向全国多个省市的五十多家院内和院外药房供药。

中国胃肠道间质瘤进入精准治疗

胃肠道间质瘤（GIST）是发生于胃肠道的肉瘤，起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现。数据显示，原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变，这类患者对现有已批准的KIT药物均不敏感。

阿伐替尼中国研究的主要研究者、北京大学肿瘤医院副院长沈琳表示，PDGFRA外显子18突变的GIST患者缺乏有效治疗药物。泰吉华在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。“作为临床医生，我很高兴看到泰吉华在国内上市，这为我国晚期GIST患者提供了有效的解决方案。”

临床研究结果显示，阿伐替尼在携带PDGFRA D842V 突变的中国GIST患者中显示出了显著的抗肿瘤活性，在300 mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者靶病灶均有缩小，总体缓解率（ORR）为62.5%，研究中报告的治疗相关不良事件大部分为1级或2级。

据了解，阿伐替尼由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发，基石药业拥有后者多款药物在中国的独家开发和商业化授权。

《科创板日报》记者在此次论坛上进一步了解到，为推进泰吉华在中国获批上市进入临床应用后的商业化进程，基石药业已经与国药控股股份有限公司签署战略合作协议，以建立分销渠道，共同推进泰吉华在中国获批上市后的商业化进程。

此外，基石药业还与上海镁信健康科技有限公司、北京圆心科技集团有限公司等商保公司签署战略合作协议，以提升患者在药物可及性、支付可及性等方面的需求。

“公司在过去一段时间积极和圆心、镁信等各个商保合作，希望在药物上市之前能够获得商保。我们目前在海南博鳌的医疗协议以及水滴筹里，都已经有病人可以通过商保获得给付。最终我们希望这个药物能够进入国家医保，让更多病人能够获益。”基石药业大中华区总经理赵萍告诉《科创板日报》记者，基石药业目前正在准备泰吉华药物经济学的模型，准备进入医保的准备工作。

精准治疗已经成为趋势 纳入医保是关键

沈琳在此次论坛上接受包括《科创板日报》在内的媒体采访时表示，只有出现更多可供选择的治疗手段才可以实现精准治疗，而从2015年国家新药审批制度改革后，现在国内新药研发呈现井喷状的发展，特别在肿瘤治疗领域，精准治疗已经成为趋势。

同济大学附属上海市肺科医院主任医师周彩存提到，精准治疗的关键是精准诊断，在检测方面，一个是很多检测还没有获批，另一个问题是已经获批的，往往还需要患者自费，经济压力较大，“如何把这些检测纳入到医保是我们迫切需要解决的问题”。

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军亦表示，“2015年开启的药审改革，大大推动了我国新药上市的速度，新冠疫情期间我们有21个血液肿瘤药获批。具体到精准治疗检测方面，动辄数万元的检测费用给患者带来很大负担，如今很多精准治疗药物已经纳入医保，我建议精准检测费用也应该纳入医保。”